Наша сеть партнеров Banwar
жоден з пацієнтів не був достроково виключений з програми випробувань через розвиток важких побічних ефектів терапії / youtube.com
Як заявили в BioMarin Pharmaceutical , Був успішно випробуваний експериментальну генну терапію важкої форми гемофілії А.
Читайте також Вчені створили препарат, який в два рази збільшив виживання пацієнтів з раком підшлункової залози
Новий препарат валоктокоджен роксапарвовек забезпечив нормалізацію рівня фактора згортання крові VIII у майже всіх учасників клінічних досліджень I / II фази.
У матеріалі, опублікованому розробником терапії, говориться, що у трьох пацієнтів через 48 тижнів після введення валоктокоджена роксапарвовека (4e13 ВГ / кг) медіанне і середнє значення активності фактора VIII склало 49%, а медіанне кількість кровотеч (в перерахунку на рік) вже через 4 тижні після введення препарату знизилося до нуля (після підвищення активності фактора VIII до 5%). До лікування медіанна частота кровотеч дорівнювала 8,0, а інфузії з фактором VIII було необхідно проводити 155,5 рази в рік.
Підвищена доза препарату (6e13 ВГ / кг) була введена 7 пацієнтам, через 78 тижнів у всіх учасників медіану і середня активність фактора VIII склала 90% і 89% відповідно. У перерахунку на рік, частота кровотеч і потреба у вливаннях фактора VIII впала до нуля.
Представники компанії підкреслили безпрецедентну ефективність нового підходу до лікування гемофілії А і зручність його застосування - для терапії потрібно тільки одне введення ЛЗ. Варто також відзначити, що в жодного з учасників клінічних досліджень не було відмічено утворення інгібіторів фактора згортання крові VIII, а також жоден з пацієнтів не був достроково виключений з програми випробувань через розвиток важких побічних ефектів терапії.
Якщо ви знайшли помилку, видiлiть її мишкою та натисніть Ctrl + Enter